Fra i cinque sensi, la vista è il più prezioso. È grazie a essa che i nostri antenati hanno imparato a sopravvivere, accendere il fuoco, cercare cibo e costruire legami. La vista ci guida nella scelta di un partner, nella lettura delle emozioni altrui, nell’orientarci nel mondo che ci circonda.
Perdere la vista, però, significa sprofondare gradualmente nel buio: i volti delle persone care svaniscono, i colori delle albe e dei tramonti si spengono, la vita cambia radicalmente.
Molte delle malattie che causano cecità sono ancora difficili o impossibili da curare. Ma uno studio pionieristico pubblicato su The Lancet apre nuove prospettive per il trattamento di queste condizioni. Il team guidato dal professor Kohji Nishida dell’Università di Osaka ha somministrato a quattro pazienti con danni alla cornea un rivoluzionario trattamento con cellule staminali.
Tre di loro hanno riportato miglioramenti significativi e duraturi, nel quarto i benefici sono stati solo temporanei.
Che cos’è il deficit di cellule staminali limbari
La cornea è una membrana trasparente che ricopre la parte anteriore dell’occhio. Non solo protegge il bulbo oculare da polvere e germi, ma funziona anche come una lente naturale: insieme al cristallino, focalizza la luce sulla retina, permettendoci di vedere chiaramente. Proprio come la lente di un occhiale, la cornea deve essere liscia e trasparente per garantire una visione nitida.
Con il tempo, la cornea può danneggiarsi e perdere trasparenza, ma il nostro organismo possiede un meccanismo naturale di rigenerazione.
Le cellule staminali limbari, situate nel “limbus” (una zona ad anello attorno all'iride), sostituiscono continuamente le cellule corneali danneggiate, permettendo un completo rinnovamento della cornea ogni nove mesi circa.
Quando però questa riserva di cellule staminali viene compromessa — a causa di traumi, malattie autoimmuni o difetti genetici — la cornea perde la capacità di rigenerarsi. Si sviluppano cicatrici, neo-vascolarizzazioni e, nei casi più gravi, cecità. Questa condizione, nota come deficit di cellule staminali limbari (LSCD), ha opzioni terapeutiche ancora limitate.
Come si cura: il trapianto di tessuto limbale
Le terapie tradizionali prevedono il trapianto di cellule prelevate dall’occhio sano del paziente, ma questa opzione è valida solo nei casi di LSCD unilaterale, quando un occhio è ancora sano. Se entrambi gli occhi sono colpiti, si può ricorrere a trapianti di tessuto limbico da donatori, vivi o deceduti, che però comportano il rischio di rigetto immunitario.
In alcuni casi, è possibile prelevare una piccola quantità di cellule staminali limbari residue dal paziente stesso, espanderle in laboratorio e utilizzarle per rigenerare il tessuto corneale. Tuttavia, questa soluzione non è sempre praticabile, poiché molti pazienti non dispongono di un numero sufficiente di cellule sane.
Cellule riprogrammate per riparare la cornea
Per superare questi limiti, un team guidato dall’oftalmologo Kohji Nishida dell’Università di Osaka, in Giappone, ha sviluppato una strategia innovativa basata sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC). Queste cellule vengono ottenute riprogrammando in laboratorio cellule del sangue di donatori sani, riportandole a uno stato embrionale in cui possono trasformarsi in quasi qualsiasi tipo di cellula. Successivamente, vengono differenziate in cellule epiteliali corneali.
Tra il 2019 e il 2020, quattro pazienti con LSCD bilaterale sono stati sottoposti a questo trattamento sperimentale. Durante l’intervento, il tessuto cicatriziale della cornea di un occhio è stato rimosso e sostituito con un sottile strato di cellule epiteliali ottenute da iPSC, protetto da una lente a contatto. I risultati sono stati pubblicati a novembre in un articolo su The Lancet.
Due anni dopo, nessuno dei pazienti ha riportato gravi effetti collaterali. I trapianti non hanno formato tumori, un rischio noto associato alle iPSC, né hanno mostrato segni di rigetto immunitario, anche nei due pazienti che non hanno assunto immunosoppressori.
Tutti i partecipanti hanno riportato miglioramenti immediati della vista e una riduzione delle aree corneali danneggiate. In tre pazienti, i benefici si sono mantenuti nel tempo, mentre in uno si è verificata una lieve regressione dopo un anno.
Non è ancora del tutto chiaro quale meccanismo abbia determinato i miglioramenti. Potrebbero essere stati causati dalla proliferazione delle cellule trapiantate, dalla rimozione del tessuto cicatriziale o dalla stimolazione delle cellule native del paziente.
Prospettive future
Il professor Nishida e il suo team prevedono di avviare nuovi studi clinici a marzo per valutare l’efficacia del trattamento su un campione più ampio di pazienti. Nel frattempo, altri trial basati su iPSC sono in corso in tutto il mondo per trattare diverse patologie oculari.
Se confermati, questi risultati potrebbero segnare una svolta nella cura della cecità causata da danni alla cornea, offrendo nuove speranze a milioni di persone che vivono nel buio.