Una rivoluzionaria terapia con cellule staminali ha dimostrato di poter riparare danni corneali considerati fino a oggi irreversibili. I risultati di uno studio clinico di Fase I/II pubblicati sulla rivista Nature Communications, mostrano che il trattamento, chiamato CALEC (Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cells), è sicuro ed efficace nel ripristinare la superficie corneale in pazienti con gravi lesioni agli occhi.
Cos’è il CALEC e come funziona?
Il trattamento CALEC è stato sviluppato presso il Mass Eye and Ear di Boston, l’ospedale universitario di Harvard dedicato all’occhio, e rappresenta una speranza per chi soffre di danni corneali causati da ustioni chimiche, infezioni o traumi. Il procedimento prevede tre fasi principali.
- Prelievo di cellule staminali: viene prelevato un piccolo campione di cellule staminali dal limbus (il bordo della cornea) di un occhio sano del paziente.
- Espansione in laboratorio: le cellule staminali vengono coltivate e trasformate in un tessuto trapiantabile attraverso un processo innovativo che richiede 2-3 settimane.
- Trapianto: il tessuto viene impiantato chirurgicamente nell’occhio danneggiato per ripristinare la superficie corneale.
Risultati dello studio clinico
Lo studio ha coinvolto 14 pazienti, seguiti per 18 mesi, e ha dimostrato che il trattamento è sicuro e altamente efficace:
- 50% dei pazienti ha mostrato un completo ripristino della cornea dopo 3 mesi.
- La percentuale di successo completo è salita al 79% a 12 mesi e al 77% a 18 mesi.
- Considerando anche i casi di successo parziale, l’efficacia complessiva del trattamento è stata del 93% a 12 mesi e del 92% a 18 mesi.
Inoltre, tutti i pazienti hanno registrato un miglioramento dell’acuità visiva, sebbene con livelli variabili. Non sono stati osservati eventi avversi gravi, confermando il profilo di sicurezza del trattamento.
Perché questa terapia è innovativa?
La cornea è lo strato trasparente più esterno dell’occhio, essenziale per la visione. Il limbus, il suo bordo, contiene cellule staminali che mantengono la superficie oculare liscia e funzionale. In caso di lesioni gravi, queste cellule possono esaurirsi, rendendo impossibile un trapianto di cornea tradizionale.
Il CALEC offre una soluzione innovativa rigenerando le cellule staminali limbaliche, aprendo la strada a trattamenti per pazienti che prima non avevano opzioni terapeutiche.
Prossimi passi e sfide future
Nonostante i risultati promettenti, il CALEC rimane una terapia sperimentale e non è ancora disponibile negli ospedali statunitensi. Saranno necessari ulteriori studi, inclusi trial multicentrici con un numero maggiore di pazienti e follow-up più lunghi, per ottenere l’approvazione della FDA.
Una limitazione attuale è che il trattamento richiede un occhio sano da cui prelevare le cellule staminali. Tuttavia, le ricercatrici e i ricercatori stanno lavorando per sviluppare un processo allogenico, utilizzando cellule staminali da donatori deceduti, che potrebbe estendere la terapia anche a pazienti con danni bilaterali.
Speranze per il futuro
«Questo studio rappresenta un passo avanti significativo nel campo della terapia cellulare per le malattie oculari», ha dichiarato Ula Jurkunas, ricercatrice principale dello studio. «Il nostro obiettivo è rendere questo trattamento accessibile a tutti i pazienti che ne hanno bisogno, non solo negli Stati Uniti, ma in tutto il mondo.»
Conclusioni
Il CALEC rappresenta una svolta nel trattamento dei danni corneali, offrendo una speranza concreta a chi soffre di lesioni considerate fino a oggi irreversibili. Con ulteriori ricerche e approvazioni, questa terapia potrebbe cambiare la vita di milioni di persone in tutto il mondo.
